Traiter un cancer non plus en fonction de l’organe touché mais de façon « transversale », en fonction des spécificités génétiques de la tumeur. Ce principe, qui est celui de la médecine de précision a été mis en œuvre dans le programme AcSé dont l’Inca a présenté le premier bilan jeudi matin à la presse. Ce projet permet ainsi d’accélérer l’accès aux thérapies ciblées en proposant à des patients atteints de cancer en échec thérapeutique, dont la tumeur présente une même altération génétique, un accès précoce à des médicaments innovants, en dehors de leurs indications validées par l’AMM. Les médicaments ayant obtenu une AMM pour le traitement d’un cancer d’un organe déterminé pourraient donc être efficaces pour des patients ayant un cancer d’un organe différent mais présentant la même anomalie génétique. Cet accès est proposé aux patients sur l’ensemble du territoire, de façon sécurisée, grâce à leur participation à un essai clinique.
Le premier essai, lancé en 2013, porte sur le crizotinib, médicament ayant une AMM pour le traitement des patients atteins de cancers du poumon et dont la tumeur présente une altération génétique (translocation activatrice du gène ALK). Cette altération et d’autres (MET, RON et ROS1) ciblées par le crizotinib sont retrouvées dans plus de 20 cancers différents, notamment dans d’autres formes de tumeurs du poumon, certains types de lymphomes, de cancers colorectaux, de cancers du rein…
Depuis 18 mois, ce médicament a été proposé à des patients atteints par ces pathologies et chez qui les anomalies génétiques ciblées par le crizotinib ont été identifiées. Un an et demi après, et cent patients traités, selon le Pr Gilles Vassal (IGR, Villejuif) , « le traitement est bien toléré aussi bien chez l’adulte que chez l’enfant. Et pour certains patients en situation d’échec thérapeutique notamment dans le cancer du poumon, le crizotinib a montré des signes d’efficacité très encourageants ».
Le même type d’essai (qui n’a inclus pour l’instant que 4 patients) a été entrepris avec le vemurafenib. Il vise à évaluer l’efficacité et la tolérance de ce médicament auprès de 500 malades atteints de divers types de cancers ayant comme point commun de présenter une altération génétique (les mutations V600 du gène BRAF) ciblée par cette molécule. Jusqu’à présent , il n’était indiqué qu’aux patients adultes atteints d’un mélanome porteurs de cette mutation. Selon le Pr Jean-Yves Blay ( Centre Léon Bérard , Lyon) « cet essai apporte un nouvel espoir thérapeutique aux patients en échec thérapeutique souffrant d’une tumeur ayant une altération génomique de BRAF » .
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