Un essai unique au monde dans les cancers pédiatriques, AcSé-ESMART vient d’être lancé en France. Financé par l’Institut national du cancer et l’association Imagine for Margo, il s’inscrit dans l’essor de la médecine de précision. Après avoir identifié dans un premier temps les altérations moléculaires dans le cadre du projet MAPPYACTS cofinancé par la fondation ARC, une thérapie ciblée unique ou en association sera alors proposée au jeune patient (enfant, adolescent) en échec thérapeutique. Aujourd’hui 1 700 nouveaux cas sont diagnostiqués chez les enfants et 800 chez les adolescents. On déplore 500 décès par an, première cause de mortalité par maladie dans cette classe d’âge. Alors que les essais cliniques réalisés en pédiatrie sont encore très rares, cet essai « doit permettre de changer d’échelle, de braquet », estime le Pr Gilles Vassal (Institut Gustave-Roussy).
Six centres d’excellence ont été retenus en France (Institut Gustave-Roussy, Institut Curie, Lille, Nantes, Lyon, Marseille). Ce qui devrait assurer une équité d’accès pour tous les enfants en échec thérapeutique. 260 enfants devraient être recrutés sur trois ans. Dix molécules devraient être testées. Trois laboratoires, AstraZeneca, Novartis et BMS mettront à disposition leurs médicaments. Des négociations sont en cours avec d’autres laboratoires, Celgène notamment. Roche dispose de son propre programme. Manque encore un million d’euros pour mener l’essai jusqu’à son terme.
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