Hémophilie B, la thérapie génique de Pfizer diminue de 71 % le taux de saignements

Après des années d'attente, la thérapie génique deviendra-t-elle en 2023 un traitement de routine ? À la fin de l'année 2022, Pfizer a annoncé des excellents résultats avec le fidanacogene elaparvovec dans le traitement de l'hémophilie de type B caractérisée par une altération du facteur IX. Cette thérapie génique repose sur un gène thérapeutique délivré par un virus AdénoAssocié (AAV) au niveau des cellules hépatiques responsables de la synthèse du facteur IX. Critère principal, ce traitement a réduit de 71 % le taux annualisé de saignement et de 78 % ceux nécessitant l'injection du facteur IX. La concurrence sera frontale avec Hemgenix® mis au point par Uniqure/CSL qui a été approuvé en novembre dernier aux États-Unis. La diminution du taux de saignement sur un an a été de 54 %. Le tarif a été fixé à 3,5 millions de dollars pour une seule injection. Selon Evaluate Pharma, le chiffre d'affaires du traitement commercialisé par Pfizer devrait s'élever à 449 millions de dollars en 2028.