Hémophilie, la pharmacologie dicte le rythme de la prophylaxie

Dans l’univers très concurrentiel de l’hémophilie, des nouvelles données concernant Kovaltry^® (laboratoire Bayer) ont été présentées lors de la dernière édition de l’ISTH qui s’est tenue à Berlin. Rappelons que l’hémophilie A est d’abord une maladie génétique constitutionnelle. Elle est de transmission récessive liée à l’X. Et est le résultat d’un déficit en facteur de coagulation VIII. Elle se traduit en clinique par des hémarthroses et des hématomes spontanés. Les traumatismes sont parfois à l’origine de saignements. En France la population concernée par cette pathologie s’élève à 5 400 patients. À terme, la thérapie génique pour cette pathologie fait l’objet d’une recherche active. En attendant la mise au point de ce graal thérapeutique, les spécialistes ont toujours recours à des traitements substitutifs. Kovaltry, disponible récemment sur le marché français, prend le relais du Kogenate^®. Ces deux traitements disposent de la même séquence d’acides aminés. Et sont produits à partir d’une copie de la même molécule de facteur VIII naturelle non modifiée. La sécurité du produit est par ailleurs assurée grâce à son processus de fabrication. Le milieu de culture breveté est dépourvu de toute protéine d’origine humaine ou animale.

Les indications sont donc identiques, à savoir la prophylaxie et le traitement en cas d’hémorragie. Pour autant, les études pharmacocinétiques ont montré une demi-vie légèrement plus longue avec Kovaltry^®. Ce qui devrait se traduire par une prophylaxie réduite à une administration deux à trois fois par semaine. « Les données pharmacocinétiques sont désormais essentielles pour les cliniciens et les patients. Elles permettent la prescription du meilleurs traitements prophylactiques adaptés à chaque patient », a précisé le Pr Johannes Oldenburg (Université de Bonn) au cours de ce congrès. Des études sont en cours, réalisées dans la vraie vie pour vérifier les promesses de ce profil pharmacocinétique. Taurus est ainsi une étude multicentrique de phase IV qui a pour principal objectif de livrer des données d’efficacité et de tolérance. Une autre étude est menée en Chine chez des enfants. Elle vise à préciser la prophylaxie la plus adaptée à cette population. D’autres traitements sont en cours de développement dans une pathologie qui bénéficie de progrès rapides.