Orphacol®, Glivec®, Malacef® et Solvadi® au palmarès 2015 de Prescrire

La revue Prescrire a distingué jeudi l'Orphacol®, un médicament français destiné à traiter une maladie rare génétique du foie en lui décernant sa "Pilule d'or", récompense qu'elle n'avait plus attribuée depuis 2007. Cette distinction annuelle récompense un médicament apportant de "réels progrès thérapeutiques". Prescrire a choisi de primer l'acide cholique "qui apporte un progrès majeur dans une maladie le plus souvent mortelle dans l'enfance". "Il permet d'augmenter largement l'espérance de vie, à condition que le traitement soit commencé tôt" précise Prescrire.

Utilisé de longue date en France, l'Orphacol® avait toutefois connu de nombreuses vicissitudes avant de recevoir en 2013 son autorisation de mise sur le marché européen. Le rôle de l'acide cholique dans le traitement de certains déficits héréditaires en acides biliaires avait été découvert dès 1993 par l'APHP qui avait cédé ses droits d'exploitation au petit laboratoire français CTRS en 2007. Ce dernier avait enregistré l'acide cholique sous la marque Orphacol® et obtenu une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) en France, mais avait dû batailler plusieurs années avec la Commission européenne qui refusait d'autoriser le médicament.

Prescrire a également mis à son "Tableau d'honneur" trois médicaments apportant "un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles". Il s'agit du Glivec® (imatinib) produit par Novartis Pharma pour traiter la leucémie aiguë lymphoblastique chez les enfants, du Malacef® (artésunate intraveineux) prescrit dans les accès graves de paludisme et du Sovaldi® (sofosbuvir) du laboratoire américain Gilead, destiné à traiter l'hépatite C chronique. Ces distinctions interviennent alors que la semaine dernière, le Leem se réjouissait du "retour de l’innovation".