Neurologie

La FDA approuve une première thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

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Publié le 23/06/2023

Crédit photo : GARO/PHANIE

Des garçons américains âgés de 4 à 5 ans, porteurs d’une dystrophie musculaire de Duchenne… et disposant d’une bonne assurance santé sont en mesure désormais de bénéficier d’une thérapie génique développée par la biotech Sarepta sous le nom d’Elevidys®. C’est à ce jour le second traitement le plus cher aux Etats-Unis avec un coût de 3,2 millions de dollars par patient, juste après la thérapie génique de l’hémophilie B accessible au prix de 3,5 millions de dollars. C’est aussi la première fois que la FDA accepte de délivrer une approbation accélérée pour une thérapie génique alors que les données disponibles sont limitées. Ce succès est loin d’avoir été aisé à obtenir. La biotech visait d’ailleurs au départ une cible plus large, les essais cliniques étant menés chez des garçons âgés jusqu’à 7 ans. Mais un impact significatif n’a pas été relevé chez les jeunes garçons âgés de 6 à 7 ans. Par ailleurs, le laboratoire ne promet pas l’obtention d’une guérison définitive mais plutôt l’accès à une forme clinique moins agressive. Enfin, tous les jeunes patients ne sont pas éligibles au traitement notamment en cas de présence d’anticorps contre le vecteur viral. Une étude chez les enfants de 8 ans et plus est en cours.