Le projet Gear, lancé en 2024 par l’Institut de la vision et WhiteLab, ambitionne de développer de nouvelles thérapies géniques grâce à l’intelligence artificielle (IA). Les deux partenaires avec Adlin Science en ont partagé les premières avancées lors d’une conférence de presse le 3 avril 2025.
Le projet Gear (pour gene therapy evaluation for the retina using AAV and AI-based rational design) s’intéresse particulièrement aux maladies rétiniennes, touchant environ 8 % des Français et principale cause de malvoyance après 50 ans.
Si les thérapies géniques ont fait leurs preuves en ophtalmologie et sont désormais nombreuses en phase clinique, une seule a obtenu une autorisation de mise sur le marché dans la dystrophie rétinienne héréditaire (Luxturna). « La limite de cette thérapie génique est qu’elle n’arrive à cibler qu’une petite partie de la rétine. Or, arriver à toucher toutes les cellules rétiniennes malades permettrait des résultats encore meilleurs », explique Deniz Dalkara, directrice de recherche à l’Institut de la vision et spécialiste des vecteurs viraux pour la thérapie génique. Les cellules de la vision sont particulièrement difficiles à atteindre du fait de leur localisation dans la rétine externe, des barrières physiques naturelles de l’œil et de l’absence de vecteurs viraux spécifiquement adaptés.
Entre 5 000 à 10 000 vecteurs viraux trouvés par l’IA d’ici à 6 mois
La première étape du projet a consisté à cartographier les récepteurs présents à la surface des cellules rétiniennes afin d’en sélectionner un type à cibler pour la conception de vecteurs viraux adéno-associés (AAV). « Désormais, nous savons que la thérapie génique devra cibler les photorécepteurs », se réjouit ainsi Lucia Cinque, cofondatrice de Whitelab. « D’ailleurs, ces derniers se trouvent être responsables d’environ 70 % des pathologies rétiniennes », complète Deniz Dalkara.
Ce premier jalon posé, la suite du projet s’attachera à passer au crible les AAV pouvant cibler les photorécepteurs afin de trouver les meilleurs candidats pour la phase de validation. « Pour ce faire, nous nous aiderons de l’IA avec des approches combinatoires et d’apprentissage automatique pour prédire, générer et tester des variants d’AAV au fort potentiel thérapeutique et espérons trouver d’ici à 6 mois 5 000 à 10 000 vecteurs », explique Lucia Cinque. « Notre objectif avec le projet Gear est non seulement de trouver les vecteurs capables de transporter efficacement les gènes thérapeutiques au bon endroit et avec précision, mais aussi de limiter les effets secondaires et les doses nécessaires. L’IA est donc indispensable pour mener à bien ce travail », rajoute la cofondatrice.
Selon Serge Picaud, directeur de l’Institut de la vision, le projet Gear porte de grands espoirs pour le développement des thérapies géniques. Ces avancées s’inscrivent plus globalement dans un champ de recherche fondamentale dynamique à l’Institut de la vision, notamment en thérapie génique dans la neuropathie optique de Leber, en thérapie cellulaire dans la rétinopathie pigmentaire ou encore les prothèses rétiniennes (Pixium vision), l’optogénétique ou la sonogénétique. « Il n’y a pas de fatalité à la cécité », estime le directeur.
L’Institut de la vision au cœur d’un écosystème de pointe
L’Institut de la vision a élu résidence sur le campus de l’hôpital des Quinze-Vingts (AP-HP) et fait partie de l’institut hospitalo-universitaire Foresight qui réunit le centre de recherche, les Quinze-Vingt ainsi que l’hôpital Rothschild et Streetlab. Le projet Gear bénéfice d’un financement France 2030 visant « à positionner la France en tant que leader mondial des thérapies géniques pilotées par l’IA » à hauteur de 4 millions d’euros.
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