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Thérapie génique, un second traitement homologué par la FDA

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Publié le 19/10/2017

visuel thérapie génique
Crédit photo : SPL/PHANIE

La thérapie génique n’est plus un concept aux rares applications cliniques. En oncologie, en quelques semaines, la FDA vient d’autoriser deux modes de traitement. Après le Kymriah® (lanoratoires Novartis voir notre article du 7 septembre dernier https://www.decision-sante.com/article/2017/09/07/oncologie-quel-avenir…), une seconde thérapie génique vient d’être autorisée, le Yescarta® (laboratoire Kite). Ce laboratoire en août dernier a été acheté par l’Américain Gilead pour une somme de près de 12 milliards de dollars. Le lymphome non hodgkinien en échec thérapeutique après deux lignes de traitement est l’indication retenue à ce jour par la FDA. Le prix de ce nouveau traitement sur mesure devrait s’élever à 373 000 dollars, soit un montant inférieur à celui octroyé à Novartis (475 000 dollars). Aux Etats-Unis, 3 500 patients seraient éligibles à recevoir cette innovation thérapeutique. « Ces patients n’ont pas d’autres alternatives », souligne le Dr Frederick L. Locke (Tampa, Floride), l’un des médecins investigateurs au New York Times. A l’origine, cette thérapie génique a été développée par The National Cancer Institute par une équipe dirigée par le Dr Steven Rosenberg. Un accord avait été conclu en 2012 avec Kite qui avait alors obtenu les droits de commercialisation. L’étude pivot a été réalisée sur 111 patients répartis dans 22 hôpitaux. Ces patients ont bénéficié de cette thérapie génique. Après six mois de suivi, 80 % d'entre eux étaient en vie. Comme pour tout traitement actif, des effets secondaires ont toutefois été notés. Des épisodes de fièvre, des troubles neurologiques ont été rapportés. Au cours de l’étude pivot, des patients sont décédés en relation avec des effets secondaires. D’où la nécessité d’une expérience acquise par les équipes médicales pour suivre ces patients. Tous les services d’hématologie ne seront pas autorisés à administrer cette innovation thérapeutique.