POUR SA 43e ÉDITION, le Prix Galien France a créé l’événement le 4 octobre dernier, en récompensant Généthon dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares, thérapies cellulaires et thérapies géniques ». Quelques semaines plus tard, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’association AFM-Téléthon et de Généthon, savoure encore. « C’est un grand moment d’émotion, un grand moment de joie. C’est la première fois qu’une association à but non lucratif obtient un prix Galien. C’est pour nous la reconnaissance d’un travail d’excellence mené pendant de nombreuses années. C’est aussi une belle promesse d’avenir dans le monde du médicament où nous sommes projetés », déclare-t-elle au « Quotidien ». « La première décennie du XXIe siècle a été celle des premières preuves de concept pour la thérapie génique, avec les premières guérisons », évoque Frédéric Revah, directeur général de Généthon qui cite les « bébés bulles » et les 70 enfants traités à travers le monde aujourd’hui considérés comme guéris. « L’enjeu pour nous, c’est de dépasser le stade expérimental et faire en sorte que ces traitements soient réellement mis à la disposition du plus grand nombre de patients », ajoute-t-il.
Un budget de 28,5 millions.
Créé en 1990 par l’AFM, au lendemain du second Téléthon, Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades atteints de pathologies rares des traitements innovants de thérapie génique. Doté d’un budget de 28,5 millions d’euros (financé à 86 % par l’AFM), Généthon rassemble 230 personnes (dont 180 scientifiques spécialistes en développement clinique et préclinique, spécialistes en bioprocédés et bioproduction ou en affaires cliniques et réglementaires). Au côté d’I-Stem (structure spécialisée dans les cellules souches et thérapie cellulaire des maladies monogéniques située à Évry), l’Institut de Myologie (unité de recherche et développement de traitements des maladies du muscle située à Paris à la Pitié-Salpêtrière) et d’Atlantic Gene Therapies (pôle nantais de thérapie génique pour les maladies rares), Généthon figure au sein du récent Institut des Biothérapies des maladies rares inauguré fin septembre. Située au Génopole d’Évry (Essonne), Généthon développe à ce jour une dizaine de projets à différents stades d’avancées dans les domaines des maladies neuromusculaires, maladies du système immunitaire, du sang, les maladies oculaires et du foie. En 2006, Généthon a été le premier laboratoire non pharmaceutique à recevoir de l’ANSM, l’autorisation de produire des lots de thérapies géniques destinés aux essais cliniques. En s’appuyant dans un premier temps sur son Établissement de thérapie génique et cellulaire (ETCG), petite structure de 1 500 m2, Généthon a pu produire quelques lots de vecteurs pour des essais cliniques notamment, l’essai de thérapie génique concernant le syndrome de Wiskott-Aldrich. Mais au bout de quelques années, les capacités de l’ETGC se sont avérées largement insuffisantes pour faire face aux besoins croissants des projets et des chercheurs.
Un centre mondial de production.
Avec Généthon BioProd et ses 5 000 m2 de laboratoires sur deux niveaux, Généthon est doté aujourd’hui du plus important centre mondial de production et de contrôle de vecteurs de thérapie génique de grade clinique. « C’est le bout de la chaîne de recherche et développement », résume Frédéric Revah. L’objectif de Généthon BioProd est d’arriver à produire de 20 à 30 lots cliniques par an. Dans les essais cliniques, la quantité et le type de vecteurs-médicaments diffèrent selon les pathologies. En outre, le nombre de patients à tester peut varier de quelques-uns à plusieurs dizaines d’individus, nécessitant de mettre en place une production sur-mesure pour chaque essai. À l’intérieur du Généthon BioProd, tout est presque prêt pour la mise en route des installations. Généthon n’attend plus que la parution du décret issu de la loi du 22 mars 2011 qui permet à une structure non-lucrative d’obtenir le statut d’établissement pharmaceutique pour produire des médicaments. « On sait que ce décret a passé toutes les étapes qui convenaient. Il ne manque plus que la signature d’un ministre (deux autres ont déjà paraphé le texte, N.D.L.R.). On espère que ce retard n’est plus qu’une question de jours ou une question de semaines car en attendant, Généthon BioProd ne peut pas commencer », souligne Laurence Tiennot-Herment.
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