Le laboratoire Pfizer annonce le passage en phase 3 d'essais cliniques de thérapie génique dans trois maladies rares : l’hémophilie A (en partenariat avec Sangamo Therapeutics depuis mai 2017), l’hémophilie B (à la suite d'une collaboration initiale avec Spark Therapeutics en 2017) et la myopathie de Duchenne (grâce à l'acquisition de Bamboo Therapeutics par Pfizer en 2016). Il s'agit de thérapies géniques in vivo très spécifiques utilisant des vecteurs viraux adéno-associés, développés sur-mesure pour cibler directement et avec précision les cellules tout en respectant l’intégrité du matériel génétique du patient. Des essais cliniques sont déjà en cours dans des centres français. Pour ces trois maladies, les besoins médicaux sont insuffisamment couverts. Et Pfizer espère pouvoir proposer prochainement des solutions thérapeutiques chez l'adulte et l'enfant. Au vu des premiers résultats encourageants, le laboratoire a renforcé dès 2017 sa capacité de fabrication en vue d’une mise à disposition à grande échelle.
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