Si le développement clinique de la thérapie génique LentiGlobin de Bluebird est en bonne voie dans la drépanocytose, des équipes continuent à travailler sur d'autres approches. L'équipe de Naoya Uchida des Instituts nationaux de la santé américains propose de corriger la mutation affectant la production de gammaglobine mais aussi d'augmenter l'expression du récepteur à l'érythropoïétine. Selon les chercheurs, le transfert de gènes fonctionnel codant pour la gammaglobine ne serait pas suffisant pour garantir à lui seul un effet thérapeutique à long terme.