Une thérapie génique intracérébrale prometteuse chez des enfants ayant la maladie Sanfilippo B

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Publié le 24/07/2017

Après dix ans de travaux préalables chez l'animal, une thérapie génique intracérébrale testée chez quatre enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B âgés de 2 à 4 ans s'est révélée positive à plus de 2 ans dans un essai de phase I/II publié dans « The Lancet neurology ».

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