Un essai de phase 1 révèle une approche prometteuse pour traiter l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), au pronostic sombre. Le générique dichloroacétate, inhibiteur de la pyruvate déshydrogénase kinase mitochondriale, a amélioré l’HTAP et la marche chez des patients déja traités et ne portant pas les variants de 2 gènes.
« Nous avons découvert qu'une enzyme mitochondriale (la pyruvate déshydrogénase kinase ou PDK) est davantage exprimée dans les artères pulmonaires des patients souffrant d'HTAP comparés aux témoins », explique au « Quotidien » le Dr Evangelos Michelakis de l'Université d’Alberta, Canada, premier signataire de l’étude publiée dans la revue « Science Translational Medicine ». Le dichloroacétate (DCA), un inhibiteur de la PDK a été testé chez 16 patients atteints d’HTAP idiopathique. La DCA, un médicament générique, est efficace chez les patiens ne portant pas les variants codant pour la sirtuine 3 et et l’Ucp2, des protéines régulant respectivement l'acétylation mitochondriale et le calcium mitochondrial.
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