Le mipomersen est un ARN antisens injectable qui inhibe la synthèse de l’apolipoprotéine B100 indispensable à la formation des LDL. Cette molécule est le premier représentant d’une nouvelle classe de médicaments hypocholestérolémiants. Son efficacité a récemment été démontrée dans l’hypercholestérolémie familiale homozygote (maladie orpheline) chez des patients ayant un taux de LDL cholestérol supérieur à 4 grammes/litre. La molécule a permis de réduire le LDL cholestérol de 25 % contre 3 % dans le groupe placebo.