Accès précoce pour une centaine de patients

Le programme AcSé permet de proposer à des patients atteints de cancer et en situation d’échec thérapeutique, des thérapies ciblant les mutations génétiques présentes dans leur tumeur, indépendamment de l’organe concerné.

Les médicaments ciblant ces altérations et qui ont ou vont obtenir une AMM pour le traitement d’un cancer d’un organe déterminé pourraient donc être efficaces pour des patients ayant un cancer d’un organe différent, mais présentant la même anomalie génétique. L’idée du programme AcSé est d’évaluer l’intérêt d’ouvrir les indications de prescription de ces médicaments innovants à d’autres cancers, en se basant sur le « profil génétique » de la tumeur. Un accès précoce à des thérapies ciblées, en dehors de ses indications validées dans le cadre de l’AMM est ainsi proposé aux patients sur l’ensemble du territoire et de façon sécurisée, grâce à leur participation à un essai clinique.

Essai crizotinib : 20 cohortes portant sur différents types de cancer

Le 1er essai lancé en 2013, porte sur le crizotinib (Xalkori, laboratoire Pfizer), médicament ayant une AMM pour le traitement des patients atteints d’un cancer du poumon et dont la tumeur présente un réarrangement du gène ALK (ALK positif). Cette altération et d’autres (MET, RON et ROS1) ciblées par le crizotinib sont retrouvées dans plus de 20 cancers différents, notamment dans d’autres formes de cancer du poumon, certains types de lymphomes, de cancers colorectaux, du rein... À ce jour, plus de 150 centres recruteurs sont ouverts dans toute la France (19 sont en cours d’ouverture). Plus de 4 000 patients ont pu bénéficier d’une analyse de leur tumeur (300 patients sont aujourd’hui testés chaque mois). Une altération moléculaire a été retrouvée pour environ 100 d’entre eux et ils ont pu recevoir le crizotinib dans le cadre de l’essai. Le recrutement est particulièrement actif chez les patients atteints d’un cancer du poumon avec une anomalie de ROS 1 ou MET (54 patients) et d’un cancer colorectal avec une anomalie de MET (14 patients). D’autres cohortes s’adressent à des patients atteints de cancers très rares comme les enfants avec un neuroblastome ou certains sarcomes des tissus mous. « Le traitement est bien toléré aussi bien chez l’adulte que chez l’enfant. Et pour certains patients en échec thérapeutique, notamment dans le cancer du poumon, le crizotinib a montré des signes d’efficacité très encourageants », a déclaré le Pr Gilles Vassal (directeur de la recherche clinique de Gustave Roussy, Villejuif).

Lancement de l’essai vemurafenib

Un deuxième essai vient d’être lancé sur le vemurafenib. Il vise à évaluer l’efficacité et la tolérance du vemurafenib auprès d’environ 500 patients atteints de divers types de cancer, ayant comme point commun de présenter une altération génétique (la mutation V 600 du gène BRAF). Jusqu’à présent, le vemurafenib (Zelboraf) n’était prescrit qu’aux patients adultes atteints d’un mélanome, porteurs de cette mutation. Grâce au programme AcSé, des patients en échec thérapeutique atteints d’une dizaine d’autres types de cancers porteurs de cette mutation pourront accéder à ce traitement. « C’est un nouveau modèle d’essai clinique aujourd’hui indispensable pour accélérer la mise à disposition de thérapies ciblées », a souligné le Pr Jean-Yves Blay (Centre Léon Bérard, Lyon). Cet essai promu par UNICANCER, bénéficie du soutien financier de l’INCa et de la Fondation ARC. Le laboratoire Roche met à disposition gratuitement le vemurafenib pendant toute la durée de l’essai clinique.