Lancée en juillet 2018, l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de Yescarta (axicabtagene cileucel), les CAR-T cells commercialisés par Gilead, a pris fin le 31 décembre dernier. Le laboratoire a donc fait entrer son traitement en phase post ATU à partir du 1er janvier 2019. Au total, 40 patients ont été traités dans le cadre de l'ATU accordée par l'agence nationale du médicament et des produits de santé (ANSM).
Le passage en post ATU s'accompagne de la fin de la gratuité du traitement. En attendant qu'un prix soit fixé, à l'issue des négociations menées par le comité économique de produits de santé (CEPS), Gilead réclame un dédommagement de 350 000 euros par injection, soit « le prix qui a déjà été fixé en Allemagne », nous précise le laboratoire. Une évaluation médico-économique des CAR-T cells disposant d'une AMM en Europe (Yescarta, mais aussi Kymriah de Novartis), réalisée par la Commission évaluation économique et de santé publique de la HAS, doit être publiée dans les prochains jours. Elle sera prise en compte lors des négociations entre laboratoires et le CEPS.
Six centres autorisés
L'INCa et la HAS doivent fixer les critères sur lesquels se basera la sélection des centres autorisés à utiliser des CAR-T cells, dont la liste sera publiée au Journal Officiel. En attendant, le laboratoire Gilead a qualifié six centres : l'hôpital Saint-Louis (AP-HP), le CHU de Lille, le CHU de Montpellier, le CHU de Nantes, l'Hôpital Civil Lyon Sud et l'institut Paoli-Calmettes à Marseille. Pour obtenir le précieux sésame, les centres doivent avoir accepté des cycles de formation de leur personnel par le laboratoire, notamment sur la délicate étape de l'aphérèse, qui consiste à extraire les lymphocytes T du patient en vue de les modifier et de les rendre plus efficaces contre les cellules tumorales. Selon Gilead, environ 400 patients par an devraient, à terme, être traités par Yescarta chaque année, pour un prix global du médicament « qui devrait représenter 0,3 % du coût du cancer en France », plaide le laboratoire.
En décembre 2018, les derniers résultats de l'étude ZUMA-1 publiés dans le « Lancet Oncology » ont démontré l’efficacité et la tolérance à deux ans de Yescarta chez des adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (PMBCL) en rechute ou réfractaires. Au bout de 2 ans de suivi, 39 % des patients présentaient toujours une réponse.
Plusieurs études sont encore en cours dans les centres français, dans différentes indications : lymphomes non-hodgkiniens (essai ZUMA-1 de phase 1/2 et ZUMA 5), le lymphome à cellules du manteau (essai de phase 2 ZUMA-2), leucémie lymphoblastique aiguë récidivante ou résistante au traitement (essai de phase 1/2 ZUMA 3 et ZUMA 4) et lymphome diffus à grandes cellules B (ZUMA 7).
Dans le même temps, l’ATU de cohorte accordée à Novartis en juillet 2018 pour son propre CAR-T Cell, Kymriah, est toujours en cours, avec 3 hôpitaux et 4 services cliniques qualifiés à ce jour. L’ATU de cohorte Kymriah est payante depuis le mois d’août 2018, à raison d'une indemnité maximale de 320 000 euros par patient. Le laboratoire précise que 32 patients ont bénéficié de Kymriah gratuitement dans le cadre des essais cliniques et des ATU nominatives.
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024