Les médecins et chercheurs de l'Institut Curie ont présenté des avancées dans le fibrosarcome infantile au congrès de la Société internationale d'oncologie pédiatrique (Siop), qui a eu lieu à Ottawa (Canada) du 11 au 14 octobre 2023. C'est une tumeur maligne rare (4,3 cas/million d'enfants/an) qui touche des petits de moins d'un an.
Le larotrectinib est une nouvelle thérapeutique ciblée qui vise les tumeurs porteuses d'une anomalie génétique quasi constante dans les cellules du fibrosarcome infantile, le gène NTRK. L'étude EPI-VITRAKVI dirigée par le Dr Daniel Orbach du centre Siredo de Curie, a comparé cette thérapeutique aux chimiothérapies conventionnelles.
« Il y a 80 % fois moins de risques de rechute et de nécessité de traitement complémentaire, comme une radiothérapie, une amputation ou un traitement de deuxième ligne avec le larotrectinib », explique le chef de service clinique d'oncologie pédiatrique, adolescents et jeunes adultes.
Administré en sirop
Avant d'ajouter : « C'est d'autant plus intéressant que le nouveau médicament est, en plus, beaucoup plus simple à administrer que la chimiothérapie : une cuillérée de sirop donnée matin et soir à domicile par les parents aux tout-petits, contre la pose d'un cathéter central et des injections de chimiothérapie chaque semaine en hôpital de jour. »
Le Dr Daniel Orbach, avec l'aide de Bayer, le laboratoire qui a développé la molécule, a soumis ces résultats prometteurs auprès de la Haute Autorité de santé, ce qui a conduit à autoriser le remboursement du larotrectinib en France dès mars 2023. Jusqu'alors, le traitement était proposé dans le cadre d'un protocole prospectif appelé Scout, principalement en Île-de-France ; il peut désormais être disponible sur tout le territoire.
Les recherches se poursuivent afin de surveiller la survenue d'éventuels effets indésirables sur la durée mais aussi « d'analyser l'efficacité du larotrectinib pour des patients portant l'anomalie NTRK, comme des cancers communs de l’adulte ou des tumeurs cérébrales chez l'enfant », rapporte l'oncopédiatre.
Toujours au sujet du fibrosarcome de l'enfant, le Dr Orbach et son équipe ont voulu savoir si la tumeur peut régresser spontanément, car si tel était le cas, cela pourrait permettre d'épargner certains traitements à des nourrissons. En recensant les cas en France, en Allemagne, à Dublin et dans une partie de l'Italie sur une décennie (2006-2016), les chercheurs rapportent un taux de régression spontanée de moins de 5 %. Les tumeurs grossissent vite et les chirurgies peuvent devenir mutilantes. « Retarder l'opération peut éventuellement se faire pour quelques semaines pour laisser un peu de répit à un tout-petit, mais dans la majorité des cas, la tumeur ne disparaîtra pas d'elle-même », estime-t-il.
Biopsies liquides et protonthérapie
D'autres thérapeutiques innovantes testées à l'Institut Curie ont fait l'objet de présentations au congrès de la Siop. C'est le cas pour l'apport des biopsies liquides dans le rhabdomyosarcome de l'enfant et l'adolescent : la combinaison de deux techniques de séquençage de dernière génération de l'ADN tumoral circulant qui permettrait d'améliorer le diagnostic et le traitement.
Quant à la protonthérapie dans le craniopharyngiome, elle permettrait de limiter la chirurgie et ses séquelles, telles que troubles cognitifs (mémoire, attention) ou encore hyperphagie (syndrome hypothalamique). Dans une étude sur 33 patients suivis en médiane pendant neuf ans, la thérapie combinée a permis à 24 d'entre eux de suivre un parcours scolaire classique. Un suivi à long terme reste nécessaire pour le contrôle de la maladie et de la qualité de vie.
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