CHEZ LES SUJETS atteints de leucémie aiguë porteurs de la mutation FLT3-ITD, le quizartinib entraîne une rémission totale dans plus d’un tiers des cas selon une étude dont les résultats ont été communiqués très récemment au congrès de la société américaine d’hématologie.
Le quizartinib développé par Ambit Biosciences est un inhibiteur de la tyrosine kinase spécifiquement dirigé contre les cancers exprimant FLT3-ITD et KIT.
L’essai de phase II mené à l’hôpital John Hopkins et dans 9 autres centres a inclus 137 patients atteints de leucémie aiguë, qui ont reçu le quizartinib à la dose de 90 mg/j chez les femmes et de 135 mg/j pour les hommes, durant des cycles de 28 jours. Les sujets étaient en rechute d’une chimiothérapie de 2e ligne ou d’une transplantation hématopoïétique.
Disponible sous forme orale.
Quarante-quatre pour cent des 99 participants qui présentaient la mutation FLT3-ITD ont présenté une rémission complète, avec stérilisation de la moelle, mais nécessitaient toujours des transfusions sanguines et plaquettaires. Treize pour cent des 38 sujets sans mutation ont présenté ce même type de réponse positive.
« Le quizartinib est disponible sous forme orale, a expliqué le Dr Mark Levis responsable de l’essai, il bloque l’enzyme FLT3 et son efficacité s’observe dès le 2e jour de traitement et au 60e jour le produit a complètement éliminé les cellules cancéreuses de la moelle. »
Les effets secondaires les plus fréquents étaient les nausées (38 %) l’anémie (29 %), l’allongement de QT (26 %) les vomissements (26 %) les neutropénies fébriles (25 %), diarrhées et fatigue. Dix pour cent des patients ont arrêté totalement le traitement pour effets secondaires. La survie au long cours n’est pas encore connue mais 34 % des patients ont pu être transplantés après le traitement par quizartinib. Un essai de phase III est en cours afin de tester l’efficacité de cet inhibiteur versus une chimiothérapie.
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