En France, il existe plusieurs dispositifs permettant de mettre plus rapidement des médicaments à la disposition des patients. Ils sont placés sous la responsabilité de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Le premier, mis en place en 1994, est l’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU), qui peut être délivrée dans les conditions suivantes : les médicaments sont destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares ; il n’existe pas d’autre traitement approprié ; l’efficacité et la sécurité d’emploi de ces produits sont « présumées en l’état des connaissances scientifiques ».
En pratique, il existe deux types d’ATU : nominatives et de cohorte. L’ATU nominative concerne un seul malade, nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Elle est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur. L’ATU de cohorte concerne quant à elle un groupe ou sous-groupe de patients. « Ceux-ci sont traités et surveillés suivant des critères parfaitement définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations », souligne l’ANSM, en précisant que l’ATU de cohorte est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui s’engage à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé. « Ce système permet une mise à disposition rapide des progrès thérapeutiques lorsque les besoins ne sont couverts de façon satisfaisante ni par les médicaments existants ni par les essais », souligne le Dr Pierre Démolis.
En mai 2012, un autre dispositif a été instauré : les Recommandations temporaires d’utilisation (RTU). Elles permettent à l’ANSM d’encadrer des prescriptions non conformes à l’AMM, sous réserve qu’il existe « un besoin thérapeutique non couvert », c’est-à-dire qu’il n’existe pas d’alternative appropriée disposant d’une AMM ou d’une ATU de cohorte dans l’indication concernée. Autre condition : il faut que le rapport bénéfice/risque du médicament soit présumé favorable, notamment à partir de données scientifiques publiées d’efficacité et de tolérance. « Les RTU ont pour objectif de sécuriser l’utilisation des médicaments grâce à la mise en place d’un suivi des patients organisé par les laboratoires concernés. Il s’agit d’une mesure temporaire ne pouvant excéder 3 ans », précise l’ANSM.
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024