Une enfant en rémission complète d’une LAL réfractaire après immunothérapie ciblée

Alors que nous publions dans « le Quotidien » daté de ce jeudi 28 mars les résultats spectaculaires d’une immunothérapie ciblée chez quatre adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules B en rémission complète après immunothérapie ciblée et avant greffe de moelle osseuse signalés dans Science Translational Medicine, une équipe américaine de l’université de Pennsylvanie rapporte dans le New England Journal of Medicine, un cas de rémission complète chez une enfant de 7 ans. Cette dernière publication concerne le cas de deux enfants atteintes de leucémie aiguë lymphoblastique pré-B réfractaire, traitées par le même protocole d’immunothérapie ciblée.

Traitement par des cellules T génétiquement modifiées

Les deux petites filles, âgées de 7 et 10 ans, ont été traitées par des cellules T génétiquement modifiées par vecteur viral pour exprimer un récepteur antigénique chimérique de seconde génération ciblant le CD19 sur les cellules B (normales et cancéreuses). Dans les deux cas, les cellules T exprimant CD19 ont été multipliées par 1 000 par rapport à la greffe ; elles sont observées dans le sang, la moelle osseuse et le liquide céphalorachidien où elles ont persisté au moins 6 mois.

Des effets secondaires classés grade 3 et 4 sont survenus, syndrome de libération des cytokines et une aplasie des cellules B, attendue, chez les deux enfants. Chez l’une des deux, le syndrome de libération de cytokines plus sévère a cédé grâce à l’association étanercept et tocilizumab.

L’une des deux enfants est en rémission complète 11 mois après le traitement, l’autre enfant est en rechute avec apparition de cellules blastiques CD19.

Science Translationnal Medicine, 20 mars

N Engl Med 2013, 25 mars : Chimeric Antigen Receptor-Modified T Cells for Acute Lymphoid Leukemia