L’hormone de croissance recombinante est utilisée depuis presque vingt ans, puisqu’elle a été approuvée en 2004 en Europe et 2008 aux États-Unis (Norditropine, Novo Nordisk). Connaître, en vraie vie, la façon de prescrire le traitement par hormone de croissance et mesurer sa sécurité peut aider à améliorer le traitement des sujets éligibles. Deux registres, européen – NordiNet IOS (2006 à 2016), 469 centres – et américain – Answer (2002 à 2016) – disposent d’un long suivi. Une étude a été menée pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’hormone de croissance (Norditropine) et comparer les caractéristiques cliniques des enfants traités aux États-Unis et en Europe (1). Pour mémoire, en France, les indications pour l’hormone de croissance sont le déficit en hormone de croissance ainsi que 5 situations non déficitaires : la petite taille pour l’âge gestationnel n’ayant pas rattrapé son retard à l’âge de 4 ans, 4 300 enfants seraient traités ; le syndrome de Turner : près d’un millier d’enfants seraient traités ; le syndrome de Prader Willi : entre 250 et 400 enfants seraient traités ; l’insuffisance rénale chronique : à peine une vingtaine d’enfants traités ; le déficit en gène Shox : très peu d’enfants traités dans cette indication actuellement.
Près de 25 000 patients
Le registre américain, Answer, comptait 19 847 patients disposant de dossiers complets (FAS) et 12 660 permettant une analyse d’efficacité (EAS). NordiNet IOS, le registre européen, avait quant à lui respectivement 17 711 (FAS) et 11 967 (EAS) patients.
Premier constat : les garçons étaient plus nombreux à être traités par hormone de croissance : 69 % dans Answer et 57 % dans NordiNet IOS. De plus, le début du traitement est survenu avec retard par rapport aux recommandations visant un gain de croissance optimum (plus précoces encore en France).
La comparaison des deux cohortes retient que la proportion de garçons traités était plus importante, les enfants étaient plus âgés et de plus grande taille au début du traitement et les doses plus élevées aux États-Unis qu’en Europe.
Fait rassurant : aucun nouveau signal préoccupant n’a été relevé. Les données de sécurité sont globalement rassurantes (prudence en cas de diabète ou de cancers de l’enfant). Elles confirment un profil bénéfices risques hautement favorable du traitement par hormone de croissance chez les enfants.
La solution Finlandaise
On note que l’adressage plus précoce aux pédiatres a été obtenu en Finlande, grâce à un petit logiciel intégré au suivi informatique sur les ordinateurs des médecins généralistes. Une partie des différences entre les deux cohortes pourrait s’expliquer par une entrée plus tardive de l’hormone de croissance sur le marché américain. Les données ont été parfois difficilement analysables du fait d’indications approuvées de façon disparates entre les pays.
Professeur Émérite, Université Grenoble-Alpes
(1) Sävendahl L, Polak M, Backeljauw P, Blair J, Miller BS, Rohrer TR, PietropoliA, Ostrow V, Ross J. Treatment of Children With GH in the United States and Europe: Long-Term Follow-Up From NordiNet IOS and Answer Program. J ClinEndocrinol Metab. 2019 Oct 1;104(10):4730-4742. doi: 10.1210/jc.2019-00775
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