La Haute Autorité de santé a rendu un avis positif pour l'accès précoce au voxelotor (Oxbryta, laboratoire Global Blood Therapeutics), un inhibiteur de la polymérisation de l’hémoglobine disposant d'une AMM européenne dans le traitement de l’anémie hémolytique due à la drépanocytose. Jusqu'alors, le voxelotor pouvait être prescrit seul, en deuxième ligne, dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation de cohorte. Dans le cadre de l'accès précoce, le voxelotor doit être prescrit en association avec l'hydroxyurée. Le laboratoire craint qu'avec la nouvelle définition, environ 40 % des patients traités actuellement ne stoppent le voxelotor, par peur des effets indésirables de l'hydroxyurée.
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