Quel est l’impact social de l’hémophilie sévère ? Quelles sont ses connaissances économiques ? Et surtout, les traitements actuels permettent-ils d’alléger la facture ? Si de nombreux essais se sont penchés sur les effets cliniques des traitements, peu de travaux ont été réalisés pour évaluer leur effet sur la qualité de vie des patients, et aucun ne concerne l’Europe entière.
C’est pour corriger cette lacune que les associations de patients françaises, anglaises, italiennes, espagnoles et allemandes ont décidé d’allier leurs forces dans le cadre de d’une étude socio-économique, la CHESS (cost haemophilia across Europe : a socioeconomic survey). « Le choix des pays n’est pas anodin, précise Thomas Sannié, président de l’association française des hémophiles qui porte le projet pour la France, ces pays sont dotés de fortes communautés de patients et ils dictent le prix des médicaments dans le reste de l’Europe. » Alors que les associations et les médecins des centres spécialisés assurent le recrutement des 1 100 patients attendus (dont environ 220 Français), Jamie O’Hara et le Pr David Hughes de l’université anglaise de Chester s’occupent de l’aspect méthodologique et du traitement des données. Jamie O’Hara est économiste spécialisé dans la santé, hémophilie sévère et membre de l’haemophilia society anglaise. Pour lui, cette étude sera surtout l’occasion d’étudier les impacts respectifs des traitements prophylactiques (facteurs de coagulations) et à la demande.
Promouvoir la prophylaxie
« Je crois que tous les hémophiles sévères devraient avoir accès à un traitement prophylactique, estime-t-il. Ce que l’on espère montrer, c’est qu’un investissement dans ces traitements se traduira par une meilleure qualité de vie, un impact social positif et des coûts de prise en charge plus faibles pour la communauté ». Cette éventuelle diminution du coût social sera à mettre en balance avec l’importante différence de prix entre les deux modalités de traitement : alors que le coût moyen d’une prise en charge de l’hémophilie est de 23 000 euros en France (chiffre 2011 de la CNAMTS) un traitement prophylactique coûte entre 100 000 et 200 000 euros selon l’age, la corpulence et le type de Facteur de coagulation employé.Alors que plus de 80 % des enfants et adolescents hémophiles français bénéficient d’un traitement prophylactique, cette part tombe à 40 % chez les adultes.
10 % de la population concernée
L’impact social de la maladie et des traitements sera évalué par le nombre de jours d’arrêt de travail et par une série d’outils standardisés. « Nous mesurerons la qualité de vie avec les questionnaires EQ-5D et Well Being Assessment, détaille Thomas Sannié, nous nous intéresserons aussi au régime alimentaire et aux capacités à pratiquer des exercices physiques. C’est un panorama complet. » Un dernier volet de l’étude consistera en une évaluation de l’état dépressif des participants.
Si le nombre de 1 100 participants peut paraître faible, Jamie O’Hara affirme qu’il n’en est rien. « Les études épidémiologiques laissent penser qu’il y a environ 10 000 hémophiles sévères en Europe. Nous aurons donc environ 10 % de cette population, ce qui en fait un échantillon significatif », assure-t-il. Ce panel devrait permettre aux associations de s’émanciper du monopole du secteur privé sur les études de cette envergure.
À l’aube de la venue de nouveaux traitements
Le timing de la CHESS ne doit rien au hasard. « De nouveaux traitements arriveront bientôt sur le marché, » rappelle Thomas Sannié. Des facteurs de coagulation VIII et IX dotés d’une demi-vie plus longue, et donc destinés à des traitements prophylactiques sont dans les starting-blocks, à l’image du facteur VIII recombinant rFIXFc de Biogen et Swedish Orphan Biovitrum. Selon Thomas Sannié, « il serait intéressant de savoir si ces traitements remplissent leurs promesses, et notre étude va fournir un point de comparaison. » Pour autant, il n’est pas question de reproduire l’expérience après les nouvelles AMM selon Jamie O’Hara. « Les nouveaux médicaments ne seront fondamentalement pas très différents des traitements prophylactiques qui existent actuellement. Il s’agira de traitements moins lourds, nécessitant moins d’injections, ce qui est surtout appréciable en pédiatrie. L’intérêt des traitements prophylactiques est au centre de nos préoccupations, si nous parvenons à montrer un impact des traitements prophylactiques actuels, ce sera un résultat qui jouera en leur faveur quoi qu’il arrive. » L’économiste anglais insiste de plus sur le fait que « le prix des molécules actuelles va baisser face à cette nouvelle concurrence, ce qui renforcera nos arguments. »
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