ILS SONT près de 6 000 en France et plus de 350 000 dans le monde à être hémophiles. En l’espace de quelques décennies, la vie des hémophiles a considérablement été améliorée. Les concentrés de facteur VIII ou de facteurs IX issus du plasma sanguin ou des biotechnologies (produits recombinants) ont été mis sur le marché, suivis de formes lyophilisées des concentrés de facteurs anti-hémophiliques. Leur espérance de vie « se rapproche significativement de celle de la population contrôle en l’absence d’infections virales », souligne le Pr Claude Négrier (hôpital Édouard Herriot, Lyon), coordonnateur du Centre de référence maladies rares « Hémophilie et autre maladies hémorragiques constitutionnelles ». Avant 1960 l’espérance de vie pour les hémophilies graves était 11 ans.
Ces progrès remarquables sont liés à la recherche qui a permis la mise au point de nouveaux médicaments et l’identification de la posologie appropriée. Actuellement la recherche se poursuit pour encore améliorer les traitements existants voire pour viser une guérison de la maladie. « Sans l’implication des malades dans des essais cliniques, aucun progrès thérapeutique n’aurait pu être réalisé », précise le Pr Cédric Hermans, (Cliniques Saint-Luc, Bruxelles). « Il est absolument nécessaire d’informer la communauté des malades hémophiles pour que celle-ci s’implique plus dans la recherche clinique et qu’ainsi elle dispose des traitements de demain », poursuit-il.
Une démarche innovante
L’objectif de la campagne intitulée « Participer pour innover dans l’hémophilie » mise au point dans son service des Cliniques Saint-Luc (Bruxelles), est précisément d’inciter, de sensibiliser les patients (déjà en faible nombre) et leur entourage à participer à des essais cliniques. Des outils pratiques et pédagogiques sont mis à la disposition du corps médical (posters, brochures ... traduits dans plusieurs langues et téléchargeables sur internet : http://www.participatetoinnovate.com/). La démarche innovante pourrait s’appliquer à d’autres maladies rares où, comme pour l’hémophilie, les patients susceptibles de participer à des essais cliniques sont peu nombreux. Elle bénéficie du soutien institutionnel de SOBI, un laboratoire suédois uniquement dédié aux maladies rares, dont l’hémophilie.
En France, la campagne européenne qui sera effective à partir de septembre 2013, a reçu l’appui du Centre de référence maladies rares « Hémophilie et autre maladies hémorragiques constitutionnelles » et de l’association française des hémophiles. « Consciente de l’importance de développer la culture de la recherche auprès des patients », l’association a d’ailleurs choisi pour illustrer l’affiche de la Journée mondiale de l’hémophilie du 17 avril, le slogan : « Tous ensemble pour que la recherche avance ».
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