C’EST UNE PETITE avancée pleine d’espoir dans la myopathie de Duchenne que publient des chercheurs belges, suédois et néerlandais*. L’équipe de Nathalie M. Goermans (Louvain, Belgique) a proposé à 12 patients atteints de l’affection de tenter un traitement par un nucléotide antisens, PRO051. Il s’agissait d’une injection sous-cutanée abdominale pendant cinq semaines d’affilée. Quatre dosages ont été proposés par groupe de 3 patients : 0,5, 2, 4 et 6 mg/kg. Le traitement était complété par une dose hebdomadaire de 6 mg/kg pour tous les patients pendant douze semaines toujours par voie sous-cutanée. Au plan clinique (test de marche de 6 min), une petite amélioration a été relevée. L’amélioration moyenne a été de 35,2 ± 28,7 m pour une distance moyenne relevée à l’enrôlement de 384 ± 121 m. La tolérance a été bonne.
Les auteurs concluent que le petit succès obtenu sur le périmètre de marche apparaît de bon augure pour cette hypothèse thérapeutique.
* New England Journal of Medicine, vol. 346, n° 16, pp.1513-1522.
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