LES SYMPTÔMES cliniques de la drépanocytose débutent pendant la première année de vie, par une réduction de l’hémoglobine fœtale. L’hydroxycarbamide (antérieurement appelée hydroxyurée) est un médicament antinéoplasique qui inhibe la ribonucléotide réductase, augmente la concentration d’hémoglobine fœtale dans les hématies, avec d’autres effets intéressants dans la drépanocytose, comme une amélioration du métabolisme du NO, une réduction des interactions hématies endothélium et une réduction de la densité érythrocytaire.
L’hydroxyurée est utilisée depuis une quinzaine d’années chez les adultes présentant une forme sévère de drépanocytose. Ce traitement réduit les épisodes de douleurs thoraciques aiguës, les séjours hospitaliers et les transfusions. Le produit a ensuite été testé avec bénéfice chez des adolescents. Mais on sait peu de choses de son effet chez les nourrissons.
Le taux de filtration glomérulaire s’élève très tôt chez les enfants ayant une drépanocytose, avec à la clef un risque d’évolution vers une insuffisance rénale.
L’étude BABY HUG.
L’étude BABY HUG a été élaborée pour évaluer si l’hydroxycarbamide prévient les dommages des organes cibles, en particulier les reins et la rate. L’hydroxycarbamide a été donné sous sa forme liquide à des nourrissons de 9 à 18 mois à l’inclusion, présentant une forme non sévère de drépanocytose.
Ils ont reçu de l’hydroxycarbamide à raison de 20 mg/kg/j (n = 96), ou un placebo (n = 97) pendant deux ans.
Les résultats montrent que l’hydroxycarbamide réduit significativement les complications les plus courantes de la drépanocytose, avec une diminution des hospitalisations et des transfusions. Dans le groupe placebo, les douleurs sont quasiment deux fois plus fréquentes, les dactylites (inflammations douloureuses des mains et des pieds) sont cinq fois plus fréquentes et les syndromes douloureux thoraciques trois fois plus fréquents.
Et, les auteurs rapportent certains bénéfices pour la rate, les reins et des fonctions neurologiques, sans qu’il y ait des conclusions possibles à tirer à ce stade.
L’hydroxycarbamide a été bien toléré chez ces nourrissons, avec des neutropénies légères à modérées, le seul effet secondaire associé au traitement.
Winfred Wang et coll. The Lancet, vol.377, 14 mai 2011, p1663-1672; éditorial p.1628-1629.
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