L’irruption dans la mucoviscidose de la trithérapie Kaftrio, agréée depuis 2019 aux États-Unis, est venue bouleverser la donne ces dernières années.
Pr Pierre-Régis Burgel : « Les extensions successives d’AMM de la trithérapie ont fait chuter les greffes de poumon de 80 à 8 par an dans la mucoviscidose »
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C’est l’histoire d’une pharmacologie qui a avancé, pas-à-pas, les yeux à semi-bandés : les derniers résultats des protocoles compassionnels mis en place dans la mucoviscidose montrent une amélioration ventilatoire spectaculaire, qui s’accompagne d’une chute sans précédents des greffes. En parallèle, la recherche a progressé pour mieux comprendre les bénéfices de la trithérapie. Explications du Pr Pierre-Régis Burgel (Université Paris Cité, Institut Cochin Inserm U1016, CHU Cochin, Paris).
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