Des chercheurs californiens ont testé une thérapie cellulaire originale dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche, la forme la plus fréquente (80-90 %) et pour l'instant sans traitement.
Dans « Science Translational Medicine », l'équipe de l'USC Roski Eye en collaboration avec plusieurs autres institutions californiennes publie les résultats d'un implant de cellules souches rétiniennes chez 5 patients âgés de 69 à 85 ans à un stade tardif de la maladie avec atrophie géographique.
Ces résultats de phase I/II talonnent ceux publiés la semaine dernière dans « Nature Biotechnology » pour un même type d'implant avec cellules souches, mais testé dans la DMLA exsudative.
Stopper la progression de la DMLA
Chez les quatre patients greffés avec succès, - le 5e n'ayant pu l'être en raison de conditions locales défavorables -, l'implant rétinien a été bien toléré. Les résultats préliminaires d'efficacité sont encourageants : stabilisation de l'acuité visuelle de l'œil greffé (par rapport à une aggravation sur l'œil témoin) pour 3 d'entre eux et même légère récupération pour l'un d'eux. Au total, aucun œil implanté n'a présenté de progression de la perte visuelle.
« Notre objectif est d'implanter un EPR sain pour réveiller les photorécepteurs restants et prévenir une perte supplémentaire de ces cellules sensibles à la lumière, explique Dennis Clegg, codirecteur du centre de biologie et d'ingénierie en cellules souches de l'université de Santa Barbara et coauteur. Ce que l'on aimerait pouvoir faire au final c'est poser des implants à un stade plus précoce afin d'empêcher la perte de photorécepteurs en premier lieu ».
L'idée de cet implant est de restaurer l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR), ce tissu de soutien des photorécepteurs qui repose sur la membrane de Bruch et qui est altéré au cours de la DMLA sèche. Par rapport aux précédents protocoles de thérapie cellulaire jusque-là décevants, le projet californien ne repose pas sur des suspensions cellulaires seules.
Au mieux récupérer de la vision
L'approche californienne a cela d'unique qu'elle introduit un support ultrafin en polymère synthétique biocompatible (parylène) afin de remplacer la membrane de Burch défaillante au cours de la DMLA. Y est déposée une seule couche polarisée de cellules souches dérivées de l'EPR. La procédure ne comporte qu'une courte immunosuppression (tacrolimus) arrêtée au 60e jour.
Dans l'étude, la tomographie en cohérence optique (OCT) a révélé des changements compatibles avec une intégration des cellules souches implantées et des photorécepteurs de l'hôte.
Les chercheurs espèrent à l'avenir obtenir des résultats cliniques plus probants chez des patients à un stade moins avancé. D'après leur hypothèse, il existerait des photorécepteurs « dormants » au sein de la DMLA et le fait de restaurer un EPR fonctionnel pourrait les réveiller et ainsi récupérer en acuité visuelle. Dans l'immédiat, l'essai de phase I/II se poursuit et continue d'inclure de nouveaux patients.
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