Le resmetirom, représentant des agonistes sélectifs des récepteurs β des hormones thyroïdiennes par voie orale (THR-β), conçu pour améliorer la stéatohépatite non alcoolique (Nash dans l’ancienne nomenclature), augmente le métabolisme des graisses hépatiques et réduit la lipotoxicité. 966 adultes atteints de Nash et de fibrose ont été inclus dans l’essai pivotal Maestro-Nash de phase 3 en cours, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo. À 52 semaines, dans la population en intention de traiter, la résolution de la Nash a été obtenue chez 26 % dans le groupe 80 mg de resmetirom, chez 30 % dans le groupe 100 mg et 10 % chez ceux prenant un placebo. Une amélioration d’un stade ou plus (≥ 1) de la fibrose sans aggravation du score d’activité Nafld a été obtenue respectivement chez 24 %, 26 % et 14 % des patients des 3 groupes. Le resmetirom a été bien toléré, avec une incidence similaire au début du traitement des diarrhées et des nausées.
Schattenberg J et al. OP001
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