Une nouvelle arme dans la thrombopénie immunitaire

Résultats positifs pour le rilzabrutinib dans le traitement de la thrombocytopénie immune persistante ou chronique chez l’adulte (Abs. 2552). Dans l’étude pivot de phase 3 Luna 3, qui avait inclus 202 patients, cet inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent, réversible, administré par voie orale, a permis d’induire une réponse plaquettaire chez 65 % des patients traités, vs 33 % pour le placebo. Une réponse plaquettaire durable a été rapportée chez 23 vs 0 % des patients sous traitement actif (p < 0,0001).

Chez les patients répondeurs, les auteurs ont observé une élévation rapide des plaquettes à J15, critère essentiel dans le cadre de la réduction du risque hémorragique. Le traitement actif a permis de réduire ce risque ainsi que la fatigue et ce, avec un bon profil de tolérance. Diarrhée, nausées et céphalées ont été les effets indésirables les plus fréquents.